Investigadores del Conicet revelaron con estudios in vitro distintos mecanismos moleculares que pueden jugar un rol importante en las enfermedades neurodegenerativas y que podrían ser la clave para futuros tratamientos terapéuticos contra el Parkinson, el Alzheimer, la esclerosis múltiple y otras enfermedades, según un estudio publicado en la revista especializada Biochimica et Biophysica Acta.

"En nuestro trabajo comprobamos que diferentes mecanismos moleculares, que se han estudiado de manera paralela, en realidad interactúan y que esa interacción podría desempeñar un papel importante en diferentes patologías neurodegenerativas. También identificamos un potencial blanco terapéutico para esas condiciones", señaló en un comunicado Carina Weissmann, investigadora del Conicet en el Instituto de Fisiología, Biología Molecular y Neurociencias (Ifibyne, Conicet-UBA).

Con este estudio, los especialistas descubrieron un posible blanco terapéutico contra el Parkinson, el Alzheimer, la esclerosis múltiple, la enfermedad de Huntington y otras patologías neurodegenerativas.

"En este reciente trabajo comprobamos que estos mecanismos moleculares estudiados en forma paralela como la activación de proteínas ASIC1, condiciones de bajo pH y la interleuquina 6 interactúan y que esta interacción podría desempeñar un papel relevante en múltiples enfermedades neurodegenerativas", subrayó Weissmann.

Lo que el equipo de investigación pudo demostrar, en experimentos realizados en modelos celulares (células humanas y neuronas de cerebro de ratón) que simulan procesos de neuroinflamación, es que el aumento de la interleuquina 6 conduce a una redistribución de las proteínas ASIC1a de zonas intracelulares a la membrana de las neuronas.

"Nuestros resultados indican que la interacción entre la interleuquina 6 y las proteínas ASIC1a desencadena cascadas celulares que podrían conducir a la muerte celular. Sin embargo, bloquear las proteínas ASIC1a en presencia de la interleuquina 6 y pH bajo evita estos efectos nocivos, sugiriendo que las proteínas ASIC1a podrían ser objetivos terapéuticos. Estudios futuros tendrán que confirmarlo", afirmó Weissmann.

"Lo interesante es que los estudios in vitro permitieron desentrañar minuciosamente diversas moléculas y mecanismos involucrados en procesos que mantienen la vida o por el contrario causan la muerte neuronal. Este enfoque nos proporciona una evaluación fundamentada en bases sólidas.

En todo caso, estudios futuros en modelos animales para el estudio de enfermedades neurodegenerativas son una interesante alternativa para recabar más datos sobre el blanco terapéutico que analizamos y sentar bases para la búsqueda de terapias novedosas", concluyó la bioquímica egresada en 2002 de la UBA con una tesis doctoral realizada en la Universidad de Osnabrück, en Alemania, y un posdoctorado en el Centro de Investigación del Cerebro y Enfermedades VIB-KU, en Lovaina, Bélgica.

Un equipo del Conicet acaba de descubrir un avance trascendental en la lucha contra las enfermedades neurodegenerativas. Liderada por la jefa de grupo en el Instituto de Biología Molecular y Celular de Rosario, Claudia Banchio – oriunda de la ciudad de Sastre, cabecera del departamento San Martín - la investigación reveló que las neuronas pueden regenerarse a partir de células madres. El estudio lleva diez años y el avance es clave para posibles tratamientos contra el Alzheimer, Parkinson, Accidentes Cerebro Vasculares (ACV) o Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), entre otros.

Cuando Banchio regresó de su doctorado en Canadá hace una década atrás puso en marcha un estudio que abre una luz esperanzadora para regeneración de las neuronas. En ese camino fue indagando las formas en las cuales estas lo hacen a partir de células neurales que los seres humanos poseemos en el cerebro. “Estamos hablando de un proceso muy importante para un posible tratamiento de enfermedades neurodegenerativas como Alzheimer, Parkinson, Accidentes Cerebro Vasculares (ACV) o Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Estas comparten algo en común, y es que se mueren las neuronas. Por eso traen esas pérdidas cognitivas y motoras”, explicó en diálogo con este medio.

Claudia Banchio. Crédito: Camila Casero

La investigadora se detuvo e hizo una pausa para ahondar en detalle sobre el nacimiento del estudio. El origen se remonta a una pregunta inicial sobre los factores de diferenciación entre las células madres y las neuronas. A partir de ese punto de partida, el proyecto logró demostrar que las “vesículas extracelulares fabricadas y liberadas por las células madres neurales en el cerebro tienen dos efectos fundamentales: por un lado, favorecen la proliferación de otras células madre y, por otra parte, las inducen a que se diferencien en neuronas funcionales”, indican desde el Conicet.

Con resultados en laboratorio, investigadores aislaron células madres de embriones de ratones – modelo de estudio – y, a lo largo de ese recorrido analizaron las posibilidades existentes de lograr regenerar neuronas en condiciones de daño del sistema nervioso. “Copiamos en el cultivo las características de una enfermedad neurodegenerativa y pudimos ver que también ocurría, entonces esto dio pie a pensar que podía desarrollarse una nueva terapia para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas”, contó.

Ahora, con la evidencia científica y en laboratorio, el avance va por el siguiente paso: probar los compuestos en animales de experimentación con enfermedades neurodegenerativas, los denominados ensayos pre clínicos. “A partir de eso podríamos generar un producto con la seguridad que requiere un medicamento”, reveló Banchio y agregó: “Gracias a la investigación básica se desarrolló todo lo que tenemos hoy. Esto es como una semilla de conocimiento que puede ser transferida a distintas áreas. La ciencia es una actividad colectiva donde se suman conocimientos, algo que va a ir a los libros para que se conozca la regeneración de células madres. Esto va a aportar desarrollos en la medicina, en las ciencias biológicas”.

El tramo final del proceso de investigación será validar el producto final. Para eso, primero será necesario fabricarlo a gran escala bajo todas las normas y regulaciones exigentes. Luego, vendrá el momento de probarlo en seres humanos. “Estamos hablando, aproximadamente, de 5 años más de trabajo”, indicó.

Claudia Banchio. Crédito: Camila Casero

A partir de los conocimientos generados en el laboratorio, en enero se originó la Startup Exom+ con apoyo de un fideicomiso denominado SF500, la cual lleva las ciencias básicas a un desarrollo más acelerado para lograr resultados más ágiles en la sociedad para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas

De acuerdo a los últimos estudios realizados, se espera que hacia el año 2050 unas 135 millones de personas en todo el mundo sufran algún tipo de enfermedad neurodegenerativa, siendo el Alzheimer la de mayor incidencia en el planeta. También se estima que ocurran 1,5 millones de casos anuales de accidentes cerebrovasculares. “La razón es la expectativa de vida. Una mayor longevidad trae de aparejado una mayor incidencia de estas enfermedades. Ya están hablando que será la nueva pandemia”, concluyó Banchio.