El Ministerio de Salud de la Nación confirmó la compra de 12 kits del medicamento Zolgensma —uno de los tratamientos más caros del mundo para la Atrofia Muscular Espinal (AME)— a un precio unitario de 1,1 millones de dólares.

Cada kit será destinado a pacientes que cumplan los criterios clínicos establecidos por la Comisión Nacional para Pacientes con Atrofia Muscular Espinal (Coname).

En el mercado internacional, y en compras previas, el costo por unidad superaba los 2 millones de dólares, mientras que en Argentina había oportunidades de adquisición recientemente por aproximadamente 1,3 millones de dólares por dosis. Según la cartera sanitaria, este nuevo acuerdo representa una reducción significativa sobre esos valores.

El convenio se formalizó con el laboratorio Novartis, fabricante del Zolgensma, mediante un esquema de riesgo compartido, donde los pagos están condicionados a resultados clínicos que se medirán a lo largo de cuatro años. En total se prevén cinco transferencias económicas, sujetas al cumplimiento de objetivos sanitarios específicos.

Los destinatarios serán bebés de hasta 9 meses de vida con AME en su forma más severa, en los que se busca detener la pérdida progresiva de neuronas motoras y mejorar los síntomas motores y respiratorios. La Coname será responsable de determinar quiénes reúnen los criterios, independientemente del tipo de cobertura médica que tengan.

Hasta ahora, ya se han aplicado varios kits: tres durante 2023 y siete en 2024. Con el nuevo precio negociado este año, se logró una reducción aproximada de 200.000 dólares por dosis, respecto de los montos anteriores.

La AME es una enfermedad poco frecuente, de origen genético, que provoca pérdida progresiva del desarrollo muscular. En su variante más grave puede causar la muerte en los primeros dos años de vida si no se recibe tratamiento.

Se estima que en Argentina hay entre 600 y 800 casos de AME, según la Asociación de Familias de la Atrofia Muscular Espinal (FAME).

El acceso al Zolgensma había estado marcado por litigios, demoras institucionales y campañas solidarias, ya que muchas obras sociales o prepagas se resistían a cubrirlo sin intervención judicial. Con esta medida del Estado se espera superar mayormente esas barreras.

Sin embargo, el nuevo esquema plantea varios retos. Primero, asegurar que los pacientes elegibles sean identificados tempranamente, ya que la efectiva respuesta terapéutica depende de comenzar el tratamiento lo antes posible.

Segundo, garantizar la capacidad del sistema de salud para monitorear los resultados clínicos durante los próximos cuatro años, tal como exige el acuerdo.

Tercero, sostener el financiamiento necesario para los pagos condicionados si se cumplen los objetivos, y evaluar los costos-beneficios a mediano plazo.

Hagar Blau Makaroff

Mirador Provincial

Ella tiene una hermanita de un año y unos meses llamada Lucía, que tuvo el mismo diagnóstico de AME, y sus padres habían iniciado una medida cautelar para que la Justicia Federal resuelva, tras el haber tenido otra vez la negativa de otorgar la cobertura del 100% del remedio, que es Zolgensma, reconocido como el más caro del mundo, y que cuesta 2.100.000 dólares.

Este martes se conoció que la Justicia Federal de Rosario hizo lugar a la medida cautelar por el caso de Lucía, dictaminando que la prepaga cubrirá el 30%, la obra social otro 30 y el Estado Nacional el 40 por ciento restante.

La jueza Sylvia Raquel Aramberri ordenó a la prepaga Galeno, a la Obra Social de Mandos Medios de Telecomunicaciones y al Estado Nacional la cobertura en el tratamiento con el medicamento más caro del mundo. Las tres partes en el proceso apelaron la medida cautelar.

Los padres de la niña fueron patrocinados por la abogada Carina Mazzeo en la acción de amparo, y explicó a Mirador por qué se llegó a la Justicia Federal: “En el caso de Valentina ellos lograron con la campaña que Galeno cubriera el tratamiento con Zolgensma, y por suerte ella está respondiendo muy bien al tratamiento. Ya tiene unos dos años y medio y está bárbara. Esa vez fue sin llegar a necesitar un amparo, pero ahora debieron reclamarlo”.

En torno al fallo que fue a favor de la cobertura sobre el tratamiento de Lucía, Mazzeo explicó que “el fallo tuvo varios fundamentos sólidos de médicos reconocidos, incluso uno del Instituto Favaloro, donde instaba a que el tratamiento no sea más demorado y pueda comenzar lo antes posible”.

Lucía, así como su hermana mayor Valentina, padece atrofia muscular espinal infantil tipo II. Se trata de un grupo de enfermedades genéticas que daña y mata las neuronas motoras, y es el mismo diagnóstico que su hermana mayor, que se volvió conocida con la campaña viral por las redes de Rosario y la región. Los pacientes que sufren esta enfermedad no pueden producir cantidades suficientes de una proteína llamada neurona motora de supervivencia, que es esencial para el funcionamiento normal y la supervivencia de las neuronas motoras.